Ученые вылечили врожденную глухоту у мышей при помощи генной терапии

Медики из Гарвардского университета успешно испытали на мышах экспериментальную ретровирусную вакцину, которая заменяет поврежденные гены в клетках ушей и тем самым дает им возможность впервые услышать мир, говорится в статье, опубликованной в журнале Science Translational Medicine.

"Наша генная терапия пока не готова к клиническим испытаниям — кое-какие вещи мы еще хотим подкрутить, но не в самом далеком будущем, как мы надеемся, ее можно будет использовать и в терапевтических целях для лечения врожденной глухоты у людей", — заявил Джефри Холт (Jeffrey Holt) из Гарвардского университета (США).

Холт и его коллеги достигли этого важного шага в лечении генетически обусловленной глухоты, разработав особый ретровирус, который проникает в так называемые волосковые клетки, считывающие колебания жидкости внутри «улитки» нашего уха. Он заменяет в них ген TMC1, поломки в котором являются причиной потери слуха у примерно 10% людей, глухих с рождения.

"Опечатка" всего в одну генетическую букву в этом гене, как объясняют ученые, приводит к тому, что клетка постепенно теряет способность вырабатывать электрический сигнал в тот момент, когда через «улитку» проходит звуковая волна, в результате чего человек или животное не будет ничего слышать уже на второй год жизни.

Группа Холта решила эту проблему, создав такой ретровирус, который проникает только в волосковые клетки и заменяет поврежденные копии TMC1, не затрагивая работу и структуру остальных участков ДНК. Работу данной генной терапии ученые проверили на мышах, страдавших от аналогичной глухоты.

Эксперимент завершился полным успехом — при поломке и замене одной из двух копий TMC1 слух у животных полностью восстанавливался, а в более тяжелых случаях, когда были повреждены обе копии гена, уши начинали работать, но делали это не так хорошо, как слуховые органы здоровых мышей.

По словам Холта, хорошо изученная базовая структура вируса AAV, на основе которого была создана генная терапия, позволяет надеяться, что первые клинические испытания на добровольцах начнутся через 5-10 лет. За это время, как рассчитывают генетики, им удастся подобрать ключ и вылечить и другие формы врожденной глухоты.

"Конечно, ушные имплантаты прекрасно справляются с этими задачами, но у своих ушей всегда шире диапазон воспринимаемых частот, они лучше воспринимают нюансы голосов разных людей, тона в музыке и фоновый шум, и определяют то, откуда идет звук. И поэтому, любая вещь, которая может стабилизировать слух или вернуть его в ранние годы даст огромный «пинок» способности ребенка учить и говорить на родном языке", — заключает Маргарет Кенна, коллега Холта по университету.