Выбор фона:
/ Новости сайта / Наука и Технологии / Ученые впервые отредактировали геном внутри живого человека
16.11.2017

Ученые впервые отредактировали геном внутри живого человека

Оценка: 3.0    1717 2 Наука и Технологии
15:46
Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children’s Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме живого человека, а не путём введения ему заранее отредактированных клеток.  Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным. Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на рискованный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Как правило, оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили исключительно симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая поддерживающая терапия обходится пациентам недёшево и стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее, напомним, редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Что характерно, вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. При этом необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. В противном случае лечение окажется неэффективным.

Как мы уже говорили ранее, о результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем, но по-прежнему не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. Что ж, пожелаем этому человеку удачи и будем надеяться, что лечение действительно пойдёт ему на пользу.

 

Поделитесь в социальных сетях

Комментарии 2

0  
н-Стожар 16.11.2017 21:17 [Материал]
близкородственные связи закрепляют генетические дефекты так как в неблизкородственных считывание днк происходит с исправлением дефекта по нормальному участку одного из родителей . часто кровосмешение отражается на усилении каких-то мыслительных процессов в мозге в ущерб другим. евренацисты поэтому не препятствуют появлению такого потомства ,и не борются законами против кровосмеси. по евгенической теории считается - что как вероятность закрепления генетических отклонений в физике тела или психики в линии потомства увеличена в тысячи раз , так и вероятность появления гения в какой-то области так же увеличена.
0  
н-Стожар 16.11.2017 18:37 [Материал]
вирус ,исправляющий геному по "правильному" образцу. интересно!
Добавлять комментарии могут только зарегистрированные пользователи.
[ Регистрация | Вход ]

Похожие материалы

ТОП Новостей
Материалов за сегодня нет.
Разговоры у камина
Календарь
Последние комментарии
Странные ветры дуют по всей Земле
Я за добро, и в то же время, я меч Бога, карающий беззаконников и ты один из них. Но я не желаю нико (от Sarrion)
Астероид Апофис: конец света может произойти в 2029 или 2036 году
Предсказанное событие на 2012 год наступило в 2020 году. От того и вывод что 2022 год начяло нового (от TheGray)
Странные ветры дуют по всей Земле
На самом деле, куда более. (от Аркантос)
Астероид Апофис: конец света может произойти в 2029 или 2036 году
Оптимистично. Излишне хорошее мнение о людях может быть опасно. (от Partizan-16)
Мутанты из космоса. Учёные предупреждают о новой биологической угрозе
Уже дальше некуда, цивилизация окончательно провалилась в духовную яму и выход только один - переход (от Проводник)