Оправданы ли риски использования CRISPR?

Новые заголовки на тему CRISPR появляются каждую неделю, рекламируя потенциал редактирования генов переделать известный нам мир — от создания более подходящих источников пищи до спасения коралловых рифов и улучшения методов лечения рака. Однако бывают и не очень приятные новости: к примеру, есть возможность непреднамеренно повредить ДНК во время редактирования или отредактировать нецелевые участки.

Кроме того, учитывая всю сложность механизма ДНК, мы даже и близко не готовы испытывать CRISPR на людях. Официально, во всяком случае — «по-черному» прецеденты уже появляются. Возможности очень большие, и никакое из последствий CRISPR не имеет мгновенного эффекта, хорошего или плохого. Впрочем, область еще в зачаточном состоянии, и при наличии должного объема исследований мы получаем прекрасный потенциал изменить жизнь, сделать ее лучше.
 

И все же, на мой взгляд, мы сталкиваемся с более серьезным препятствием, чем потенциальные недостатки технологии CRISPR. Несмотря на потенциал этого инструмента решить ряд крупнейших мировых проблем, на текущий момент проведено и проводится недостаточно исследований в области редактирования генов, чтобы вообще касаться этих проблем. Дело не в недостатке научных знаний, не в отсутствии заинтересованных специалистов или инвестиций, нет. Проблема лежит в ограничениях инструментов, которые в настоящее время используются для редактирования генов, как с точки зрения производительности, так и доступа. Можно рассматривать CRISPR как в некотором смысле биологическое оружие: доступ к нему строго ограничен, но оказавшись в плохих руках оно может стать крайне опасным.

Проблемы производительности и доступа встречаются с нуклеазами CRISPR, его молекулярными ножницами, которые режут ДНК. Эти нуклеазы, включая Cas9, представляют собой важные инструменты в исследованиях редактирования генов. Но если коммерческие исследователи хотят использовать Cas9, они сталкиваются с высокой ценой лицензирования, а также с роялти на все обнаруженное в ходе исследования. Что касается академических исследований, они, конечно, могут использовать Cas9 без подобных обременений, однако ограничены в возможностях коммерциализации. После коммерциализации они также будут обременены, как и коммерческие исследователи.

Все это означает, что многие великие идеи и инновации в области CRISPR остаются за бортом.

Представьте, что вы ученый, академик, который провел годы, кропотливо исследуя онкологические применения Cas9. Вы осуществили прорыв, нашли возможное лечение для пациентов. Вы, наверное, решите на благо медицины и страдающих передать решение фармацевтической компании для разработки, клинических исследований и, в конечном итоге, массового производства лечения. Но не тут-то было. В настоящее время стороны, которые владеют или используют эксклюзивную лицензию на использование Cas9, могут в теории затребовать долю от прибыли, либо вообще заблокировать разработку продукта, если он конкурирует с их собственной деятельностью по разработке.

Кроме того, даже тем, кому повезло получить беспрепятственный доступ к ферментам CRISPR, понадобятся дополнительные инструменты для их точного применение. Ученым необходимы точные инструменты для проведения исследований — надежных, масштабируемых, недорогих — чтобы они могли двигать прогресс в многообещающей области технологии CRISPR.

Взгляните на свой смартфон и сравните его — со всеми его приложениями и программами — с мэйнфреймами-компьютерами прошлого. Разница в производительности и доступности смартфонных технологий поразительна, если сравнивать ее с динозаврами технологий.

Генное редактирование сегодня все еще находится на ранней стадии разработки, сродни большому и неуклюжими мэйнфреймами в области вычислительной техники. Однако CRISPR обладает огромным преобразующим потенциалом и, как и вычисления, может в коре изменить способ решения отдельных проблем. Для достижения этой реальности необходимы дополнительные исследования в области редактирования генов, но существующие инструменты исследования недостаточно развиты, чтобы дальновидные биологи могли реализовать потенциал CRISPR.

Биологов просят решить сложнейшие проблемы человечества; но попытка сделать это без необходимых инструментов не будет оптимальной. Чтобы решить этот вопрос, научное сообщество — при поддержке бизнеса и лидеров технологической отрасли — должно инвестировать время и знания не только в исследования CRISPR, но и в разработку необходимых инструментов для этих исследований.