Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК

Группа китайских исследователей разработала метод более безопасного и точного редактирования генома, который, как ожидается, в перспективе можно будет использовать в клинической практике.

Этот метод, как уверяют авторы работы из Шанхайского института биологических наук Академии наук Китая, меньше повреждает рибонуклеиновую кислоту (РНК), сообщает агентство "Синьхуа". Сейчас для редактирования генов применяются так называемые генетические ножницы, когда ученые с помощью инструмента CRISPR внедряют необходимые изменения в гены. При этом успешность использования CRISPR на сегодняшний день составляет 1%.

Группа ученых из института создала "генетические ножницы" под кодовым названием ABE (F148A). При помощи нового метода возможно с большей точностью вырезать гены, что поможет избежать опасного воздействия на РНК. 

По словам ученых, ABE (F148A) можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота.

"Эти методы редактирования теоретически могут помогать больным и в восстановлении здоровья, но в связи с тем, что безопасность их использования не гарантирована, лишь некоторые из "генетических ножниц" находятся в процессе клинических испытаний", — пояснил старший научный сотрудник института Ян Хуэй, возглавляющий эту группу ученых.

Быстрое развитие технологии генного редактирования CRISPR обязано возможности лечить генетические патологии. К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия.

CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. В основе этой системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. При попадании вируса в бактериальную клетку он обнаруживается с помощью специализированных Cas-белков (CRISPR-associated sequence — последовательность, ассоциированная с CRISPR), связанных с CRISPR РНК. 

Если фрагмент вируса "записан" в спейсере CRISPR РНК, Cas-белки разрезают вирусную ДНК и уничтожают ее, защищая клетку от инфекции. В начале 2013 г. несколько групп ученых показали, что системы CRISPR/Cas могут работать не только в клетках бактерий, но и в клетках высших организмов, а значит, CRISPR/Cas-системы дают возможность исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека.

Исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон и их коллеги из Калифорнийского университета в Сан-Франциско применили инструмент редактирования генов для изучения, какие гены затрагивают конкретные антибиотики. Они планируют лучше понять существующие антибиотики или разработать новые. Резистентность болезнетворных патогенов к существующим антибиотикам является растущей проблемой, которая по оценкам может поставить под угрозу миллионы жизней. Техника под названием Mobile-CRISPRi позволяет ученым проводить скрининг функции антибиотиков у широкого спектра патогенных бактерий.

В конце 2018 г. китайский биолог Хе Цзянькуй заявил о рождении первых детей с измененным геномом. С помощью методики CRISPR Цзянькуй удалил у двух эмбрионов ген CCR5, что, по его словам, сделало девочек-близняшек устойчивыми к ВИЧ.

В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов. Но этические нормы, выработанные Министерством науки и технологии и Министерством здравоохранения Китая, запрещают подсаживать генетически модифицированные зародыши женщинам в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения (дети были зачаты именно с ее помощью).

Национальная комиссия по здравоохранению Китая заявила, что тщательным образом проверит законность действий ученого. Представители Южного университета науки и технологий Шэньчжэня (ЮУНТ), где он работал, заявили, что ничего не знали об экспериментах с геномом человека. В университете заявили, что ученый находится в отпуске с февраля 2018 г. и все свои опыты проводит вне стен Южного университета науки и технологий. 

Более 120 китайских ученых написали открытое письмо, в котором осудили своего коллегу и призвали правительство резко ограничить работу с генами человека. "Ящик Пандоры открыт, но мы можем еще закрыть его, пока не слишком поздно,— пишут ученые.— Это просто нечестно по отношению к тем китайским исследователям, которые защищают трудолюбие и инновации, основанные на научной этике".

Призыв поддержали ученые и специалисты по этике из семи стран, в том числе авторы технологии редактирования генома CRISPR/Cas, Фэн Чжан и Эммануэль Шарпентье.