Новый метод генного редактирования превзошел по точности CRISPR/Cas9

Ученые Броудовского института создали новый метод редактирования генома - так называемое праймированное редактирование. По словам разработчиков, он действует точнее гораздо более известного и широко применяемого метода, CRISPR/Cas9. Статью с описанием работы опубликовал научный журнал Nature.

В отличие от CRISPR/Cas9, который в процессе редактирования разрезает, подобно ножницам, обе нити ДНК, праймированное редактирование работает только с одной из них. Это означает, что он более безопасен, и с гораздо меньшей вероятностью может привести к гибели клетки целиком. Новый метод может либо "переписывать" генетическую информацию, ставив ее поверх старой, либо удалить определенные участки.

Биологи испытали новый метод на отдельных клетках мышей и людей и провели более 175 отдельных операций редактирования. Оказалось, что вероятность успеха с помощью праймированного редактирования колеблется от 20 до 50%, а вероятность ошибки составляет от 1 до 10%. При этом для CRISPR/Cas9 успешность гораздо ниже (около 10%), а процент ошибок – выше.

По словам разработчиков метода, с помощью праймированного редактирования можно исправить 89% известных человеческих мутаций, которые приводят к развитию различных заболеваний. Для примера они устранили мутации, которые вызывают наследственные заболевания вроде серповидноклеточной анемии, воздействующей на гемоглобин крови, или болезни Тея-Сакса, поражающую центральную нервную систему.

Несмотря на оптимизм, который внушают результаты тестирования, авторы работы отмечают, что праймированное редактирование нужно изучать дополнительно. В первую очередь – чтобы больше узнать о возможных побочных эффектах метода, и во вторую – чтобы выяснить все его возможности.

Система редактирования генома CRISPR/Cas9 своей популярности обязана американскому биологу Дженнифер Дудне, француженке Эммануэль Шарпантье и китайскому ученому Чжану Фэну. Начиная с 2012 года они описали, как бактерии и археи используют эту систему для защиты от вирусов, показали, что ее можно использовать для редактирования генома и впоследствии успешно испытали CRISPR/Cas9 в клетках мышей и человека. С тех пор ученые неоднократно использовали эту систему в самых разных случаях, вплоть до редактирования генов человеческих эмбрионов.

Вопросы генетического редактирования часто наталкиваются на этические проблемы – его запрещают в отдельных странах, например, в Китае, и предлагают ввести глобальный мораторий на эксперименты по редактированию генома человека. В России до сих пор ведутся споры об этом, а сотрудник РНИМУ им. Пирогова Денис Ребриков планирует начать эксперименты, но ждет разрешения от Миндзрава.