В Европе впервые могут разрешить генную терапию

Европейское медицинское агентство рекомендовало властям Евросоюза использовать генную терапию для помощи людям, чей организм не способен правильно усваивать жиры. Метод, получивший название Глибера, состоит в замене проблемного участка ДНК человека на работающий. Часть цепочки вводится в организм с вирусом, который поражает мышечную ткань.

Разработчики лекарства утверждают, что достаточно одной инъекции в бедро для того, чтобы ДНК-цепочки во всех клетках подверглись необходимым изменениям. Дефицит липопротеинлипазы – редкий генетический недуг, не позволяющий человеку нормально переваривать жиры из-за наличия дефектных копий одного гена. Жир накапливается в крови, появляются боли в животе и панкреатит.

Страдающие этим недугом вынуждены всю жизнь придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Для некоторых больных диета бесполезна. Болезнь может привести к летальному исходу. Такая модификация ДНК встречается очень редко – 1-2 случая на миллион человек. Для проведения клинических испытаний Глибера, ученым удалось найти всего 27 больных.

Тем не менее, согласие Европейского медицинского агентства на регистрацию терапии медики считают прорывом. Главное – возможностью вскрыть настоящий потенциал применения методов генной терапии для лечения самых сложных заболеваний. Ранее генная терапия была разрешена только в Китае. В октябре 2003 года там был зарегистрирован гендицин – препарат для лечения эпидермоидного рака.

Негативные последствия применения препаратов – самая частая причина отказа в регистрации генных терапий. Ученые не всегда могут предсказать, как на организме человека скажется искусственное изменение ДНК. В США, например, в ходе испытаний один подросток скончался, а у остальных пациентов развилась лейкемия.

Заявка на регистрацию препарата Глибера откланялась в Европе трижды. Медикамент изначально был создан в Амстердаме, а потом испытания продолжились под датским брендом UniQure, который поглотил обанкротившуюся голландскую фармацевтическую компанию. В общей сложности работа над Глибера шла 20 лет. Последний раз заявка на регистрацию терапии поступила в Европейское медицинское агентство в январе 2012 года со стороны Европейской комиссии.

Теперь именно Еврокомиссии предстоит окончательно утвердить разрешение на продажу Глибера. Скорее всего, на это потребуется несколько месяцев. Производители обещают, что цена на препарат будет не выше, чем на обычные лекарства в аптеках.