Генная терапия поможет вылечить врожденную глухоту

Медицинские специалисты рассказали о новом открытии. Гарвардские генетики создали прототип генной терапии — ретровирусную вакцину, которая со временем вернет слух глухим от рождения людям. Уже проведены испытания этого препарата на лабораторных грызунах.

В ходе этих опытов эксперты определяли эффективность действия вакцина на мышей, которые утратили слух по причине выхода из строя одного из генов, отвечающего за воспроизведение звука в ушных раковинах грызунов. Вакцина способна заменять дефектные гены в ушных клетках, и дает им возможность впервые насладиться всей полнотой звуковой палитры окружающего мира, сообщают ученые в статье на страницах журнала Science Translational Medicine.

Механизм работы нового препарата заключается в том, что выделенный учеными ретровирус способен проникать внутрь волосковых клеток, отвечающих за распознание колебаний внутри улитки уха, и производить в них замену гена TMC1 — виновника отсутствия слуха у 10% людей с врожденной глухотой.

Подобную потерю слуха ученые объясняют ошибкой в одну генобукву, которая вынуждает клетку постепенно, шаг за шагом, утрачивать способность выдавать электрический импульс в ответ на прохождение через ушную улитку звуковой волны. В итоге уже на 2 год жизни слуховой аппарат человека или грызуна полностью перестает выполнять свою функцию.

Успешные результаты эксперимента показали, что замена одной поврежденной копии гена TMC1 сопровождалась полным восстановлением слуха грызунов. В более тяжелом случае повреждения сразу двух копий гена слуховой аппарат мышей начинал функционировать, но не столь эффективно, как уши здоровых животных.

Структура используемого в эксперименте аденоассоциированного вируса изучена настолько хорошо, что вселяет надежду на то, что серия клинических исследований на людях начнется через 5-10 лет, считают генетики. За это время ученые рассчитывают разработать ряд аналогичных способов борьбы с иными формами наследственной тугоухости.

Разработка новой вакцины поможет многим пациентам, страдающим глухотой, вновь начать слышать. Причем вернуть слух можно будет без сложных и опасных хирургических операций, риск от проведения которых часто намного выше, чем полученный результат. К тому же это исследование помогло получить новые данные, связанные с генной инженерией – одной из самых перспективных областей современной медицины.