Ученые вылечили болезнь печени коррекцией мутировавшего гена

Американские ученые вылечили мышей от редкого заболевания печени, вызванного генной мутацией. Была применена новая система редактирования генов на основе бактериальных белков.

Работа, которая описывается в журнале Nature Biotechnology, доказывает, что метод генетического редактирования, известный под акронимом CRISPR, способен обратить вспять симптомы заболевания у живых животных. Здесь предполагается извлечение мутировавшей ДНК и ее последующая замена на правильную последовательность. Ученые уверены, что технология обладает хорошим потенциалом для лечения многих генетических заболеваний.

Самое удивительное – это то, что мы действительно можем корректировать поврежденные гены у живых взрослых животных, – не скрывает своей радости ведущий исследователь Дэниел Андерсон, специалист в области химической инженерии из Массачусетского технологического института (MIT).

В основе недавно разработанной системы CRISPR лежит клеточный механизм защиты, который бактерии применяют против вирусных инфекций.

Ученые скопировали эту систему для создания генно-редактирующих комплексов из ДНК-разрушающего фермента Cas9 и направляющей цепи РНК, которая запрограммирована на присоединение к определенной последовательности генома, чтобы указать Cas9 место «надреза». При восстановлении клетка копирует в геном новый генетический материал, взятый из матричной цепи ДНК.

Есть и другие системы генного редактирования на основе ДНК-разрушающих ферментов (нуклеазы), но их использование связано с некоторыми трудностями, пишет PhysOrg.

Систему CRISPR очень легко конфигурировать и настраивать. Потенциально можно использовать и другие системы, но с ними намного труднее получить подходящую нуклеазу, – объясняет исследователь по фамилии Андерсон, который также работает в MIT.

Ученые надеются, что однажды используемая ими технология поможет лечить гемофилию, болезнь Хантингтона и другие заболевания, вызванные однонаправленной мутацией.