Генная терапия вылечила мышей от болезни Альцгеймера

Молекулярные биологи создали и успешно протестировали первую ретровирусную терапию для лечения болезни Альцгеймера, избавив и защитив мышей от последствий ее развития , говорится в статье, опубликованной в журнале PNAS.

"Хотя сейчас еще очень рано об этом говорить, результаты наших экспериментов говорят о том, что генную терапию можно использовать для лечения болезни Альцгеймера. Для этого нам придется преодолеть массу препятствий, и пока мы не можем ввести подобную генную терапию никаким иным образом, кроме как прямой инъекцией в мозг", — заявила Магдалена Састре (Magdalena Sastre) из Имперского колледжа Лондона (Великобритания).

Считается, что болезнь Альцгеймера вызывается накоплением внутри нейронов патогенного вещества, белка бета-амилоида. Он образуется из "обрезков" белка APP, который участвует в процессах починки поврежденных нейронов и формировании связей между ними. Нарушения в переработке молекул этого белка приводят к появлению бляшек бета-амилоида и уничтожению нервных клеток.

В последние два года биологи заметно продвинулись в понимании того, что вызывает эту болезнь и что она из себя представляет. К примеру, недавно ученые выяснили, что болезнь Альцгеймера может быть заразной, обнаружили, что бляшки бета-амилоида могут быть важной частью врожденной иммунной системы, и нашли несколько перспективных методов ее лечения.

Один из таких способов – заставить белок PPARGC1A, связанный с работой систем клеточной самоочистки и клеточным метаболизмом, активнее бороться с бляшками бета-амилоида. Састре и ее коллеги предположили, что это можно осуществить при помощи генной терапии, вставляющей дополнительные копии этого гена в клетки гиппокампа, центра памяти, и в кору мозга.

Для проверки этой идеи ученые вырастили популяцию мышей, страдавших от болезни Альцгеймера, в мозг которых они ввели специальный ретровирус, содержавший в себе "лишние" копии PPARGC1A. Другая группа грызунов, которых они не заражали вирусом, составила контрольную группу.

Через четыре месяца ученые сравнили то, как изменилось состояние мышей в той и другой группе. Оказалось, что появление дополнительных копий PPARGC1A крайне позитивно сказалось на состоянии грызунов, резко снизив количество клубков бета-амилоида в их нервных клетках и предотвратив появление негативных последствий от развития болезни Альцгеймера.

По словам ученых, такие мыши обладали хорошей памятью и они справлялись с задачей по поиску выхода из лабиринта и другими когнитивными проблемами не хуже, чем здоровые грызуны, не страдавшие от болезни Альцгеймера. Факт их излечения подтверждался тем, что почти ни одна клетка не погибла в их гиппокампе и коре, где обычно наблюдается массовая смерть нейронов при наступлении последних фаз болезни Альцгеймера.

Как надеются ученые, их наработки послужат основой для разработки ретровирусной вакцины, пригодной для применения среди людей и не требующей потенциально фатального ввода препарата прямо в мозг. По словам ученых, подобная генная терапия может применяться не только при уже существующей болезни Альцгеймера, но в качестве своеобразной "прививки", предотвращающей ее развитие.