Новая технология редактирования генов NICER снижает количество внецелевых мутаций в ДНК

Редактирование генов произвело революцию в области генетики, позволив исследователям вносить точные изменения в ДНК организма. Однако традиционные методы редактирования генов, такие как CRISPR/Cas9, могут приводить к непреднамеренным мутациям, которые могут иметь негативные последствия. В новаторском исследовании ученые под руководством Университета Осаки разработали новую технику редактирования генов под названием NICER, которая значительно снижает количество таких мутаций, не являющихся целевыми.

Техника NICER основана на создании множества небольших разрезов в отдельных нитях ДНК с помощью фермента, называемого никазой. В отличие от традиционного редактирования CRISPR/Cas9, при котором фермент Cas9 инициирует разрыв двухцепочечной структуры ДНК, NICER использует никазу для создания одноцепочечных разрывов или "зазубрин" в ДНК. Эти разрывы обычно восстанавливаются, не вызывая мутаций, что сводит к минимуму риск непреднамеренных мутаций.

Использование NICER имеет ряд преимуществ перед традиционными методами редактирования генов. Во-первых, он позволяет точно корректировать гены с минимальным количеством нецелевых мутаций. Благодаря тому, что в целевом регионе на обеих гомологичных хромосомах образуется множество зазубрин, эффективность генной коррекции повышается. При таком подходе немутировавшая гомологичная хромосома используется в качестве шаблона для репарации, что снижает риск непреднамеренных мутаций.

Кроме того, сниженный риск внецелевых мутаций делает NICER перспективным методом для клинического применения редактирования генов. Проблемы безопасности, связанные с традиционной технологией CRISPR/Cas9, такие как интеграция экзогенной ДНК в геном человека, сведены к минимуму при использовании NICER.

Разработка NICER представляет собой большой прорыв в технологии редактирования генов. Благодаря значительному снижению количества внецелевых мутаций NICER может произвести революцию в области генетики и проложить путь к созданию более безопасных и точных методов редактирования генов.