В последние годы Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдает разрешения на применение все большего числа новых лекарственных препаратов на основании результатов единичных клинических испытаний, при этом информация об этих испытаниях раскрывается в меньшем объеме, говорится в двух исследованиях, проведенных Университетом штата Орегон. Несмотря на то, что все согласны с необходимостью ускорения процесса утверждения потенциально жизненно важных препаратов, особенно при таких критических состояниях, как рак, эксперты утверждают, что эти результаты свидетельствуют о необходимости повышения прозрачности процесса утверждения лекарств.
Исследовательская группа сосредоточила свое внимание на периоде после принятия в 2016 году федерального закона 21st Century Cures Act, целью которого было ускорить утверждение новых лекарственных препаратов и предоставить пациентам доступ к жизненно важным лекарствам, на получение которых в противном случае потребовались бы годы. Однако в рамках этого закона FDA смягчило некоторые стандарты, позволив утверждать препараты для лечения приоритетных состояний здоровья с меньшим количеством подтверждающих исследований и уделяя меньше внимания рандомизированным клиническим испытаниям.
Согласно действующим правилам, фармацевтические компании обязаны предоставлять результаты двух исследований только для тех препаратов, которые были проверены в ходе нескольких клинических испытаний. В связи с этим возникают вопросы о том, почему для представления были выбраны именно эти исследования и что происходило в других испытаниях. Вероника Ирвин, соавтор исследования и доцент колледжа здравоохранения OSU, подчеркивает необходимость прозрачности:
"Мы не говорим, что онкологические препараты нуждаются в большом количестве исследований, просто они должны показывать все результаты или испытания, которые завершены. Это не означает, что они не будут одобрены, но это означает, что мы будем иметь более полную картину".
В исследованиях, опубликованных в Journal of the American Medical Association Network Open и Health Affairs Scholar, проанализированы одобрения FDA новых препаратов в 2017 и 2022 годах с целью определения количества исследований, проведенных для оценки каждого препарата до получения одобрения FDA. Исследователи также изучили доступность результатов испытаний лекарств на сайте ClinicalTrials.gov - общедоступной базе данных, которую ведет Национальный институт здравоохранения.
Из 37 препаратов, одобренных FDA в 2022 году, около 65% были утверждены на основании результатов одного исследования. Только четыре из 37 препаратов сообщили о проведении трех и более исследований перед утверждением. Анализ также показал, что примерно половина из 413 доступных для анализа исследований была классифицирована как рандомизированные клинические испытания, в то время как на сайте ClinicalTrials.gov были опубликованы результаты только 103 из 413 исследований.
Использование в некоторых случаях суррогатных маркеров, таких как артериальное давление, вместо прямых клинических результатов также вызывает опасения. Хотя эти маркеры могут ускорить процесс утверждения препарата за счет получения более быстрых результатов, они могут не совсем точно отражать эффективность препарата в плане снижения риска смерти от сердечно-сосудистых заболеваний или других важных исходов.
Эксперты утверждают, что, хотя закон 21st Century Cures Act направлен на рационализацию процесса утверждения лекарств, крайне важно найти баланс между скоростью и прозрачностью. Доктор Аарон Кессельхайм, профессор медицины Гарвардской медицинской школы, подчеркивает необходимость более надежных доказательств: "Мы хотим быть уверены, что утверждаемые нами препараты действительно приносят пользу пациентам, а не просто получают одобрение потому, что способны продемонстрировать эффект на суррогатной конечной точке".
По мере продолжения дискуссий вокруг утверждения лекарственных средств необходимо уделять первостепенное внимание безопасности пациентов и убедиться в том, что препараты, поступающие на рынок, прошли тщательную оценку и проверку.
