Редактирование РНК может стать следующим этапом развития CRISPR

Ученые из престижного Института Солка сообщили, что им удалось создать карту молекулярной структуры фермента CRISPR, который позволит ученым более точно манипулировать функциями в клетке. За последние несколько лет CRISPR-Cas9 очаровал общественное воображение своей способностью редактировать генетический код с корректировкой дефектов в отдельных клетках — что позволяет лечить мутации и предотвращать развитие множества заболеваний.

Ферменты Сas9, в частности, выступают чем-то вроде ножниц, вырезающих кусочки генетического кода и вставляя на их место замену. Но эти ферменты нацеливаются на ДНК, которая является фундаментальным строительным кирпичиком в развитии организма, и растут опасения, что использование фермента для перепрограммирования ДНК клетки может принести больше вреда, чем пользы.

CRISPR: вред или польза?

Новые данные Института Солка, опубликованные в журнале Cell, обеспечивают подробную молекулярную структуру фермента CRISPR-Cas13d, который может нацеливаться на РНК вместо ДНК.

Когда-то РНК считалась просто механизмом доставки инструкций, закодированных в ДНК, для клеточных операций, но теперь мы знаем, что она обслуживает биохимические реакции, вроде ферментов, и осуществляет собственные функции управления в клетках. Определяя фермент, который может ориентироваться на механизмы управления клетками, а не на общий план клеточной функции, ученые смогут выполнять более точные вмешательства с меньшими рисками.

Проще говоря, инструменты редактирования могут позволить ученым модифицировать активность гена без внесения постоянных — и, возможно, опасных — изменений в сам ген.