Вход / Регистрация
08.12.2024, 06:42
Ученые впервые отредактировали ДНК эмбриона в утробе матери
Молекулярные биологи впервые смогли починить опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утробы матери, предотвратив раннюю смерть мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни. Их выводы и результаты опытов были представлены в журнале Nature Medicine.
"Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения", — заявил Уильям Перенто (William Peranteau) из университета Пенсильвании в Филадельфии (США).
Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.
На самом деле, CRISPR/Cas9, как и многие другие вещи, изобрел не человек, а природа — изначально данная система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он состоит из двух компонентов — "библиотеки" образцов генетического кода вирусов (CRISPR), и фермента Cas9, ищущего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при необходимости.
Год назад ученые перешагнули через важную границу – они провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия.
Успешная реализация этих опытов, как отмечает Перенто, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.
Перенто и его коллеги провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей.
Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель. Как правило, носители мутаций в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, если они не начинают принимать вещества, нейтрализующие тирозин и связанные с ним токсины.
Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один, а сразу два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой.
По задумке ученых, первый играет роль "путеводителя", помогающего белку найти "опечатки" внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9.
Используя подобный "гибридный" редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно "починили" FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.
Сейчас генетики работают над созданием "безвирусных" вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, вызванными одиночными "опечатками" в ДНК.
"Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения", — заявил Уильям Перенто (William Peranteau) из университета Пенсильвании в Филадельфии (США).
Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.
На самом деле, CRISPR/Cas9, как и многие другие вещи, изобрел не человек, а природа — изначально данная система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он состоит из двух компонентов — "библиотеки" образцов генетического кода вирусов (CRISPR), и фермента Cas9, ищущего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при необходимости.
Год назад ученые перешагнули через важную границу – они провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия.
Успешная реализация этих опытов, как отмечает Перенто, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.
Перенто и его коллеги провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей.
Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель. Как правило, носители мутаций в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, если они не начинают принимать вещества, нейтрализующие тирозин и связанные с ним токсины.
Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один, а сразу два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой.
По задумке ученых, первый играет роль "путеводителя", помогающего белку найти "опечатки" внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9.
Используя подобный "гибридный" редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно "починили" FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.
Сейчас генетики работают над созданием "безвирусных" вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, вызванными одиночными "опечатками" в ДНК.
 
Источник: https://ria.ru/
Комментарии 2
+1
Доминика
09.10.2018 22:01
[Материал]
Согласна. Хотя то, что называют Кармой, не сосем соответствует действительности. Карму создают Душам те, кто выдает себя за светлых, хотя таковыми не являются. Это сущности ложного света, которые служат Демиургу. Они же и свои "грехи" перекладывают "с больной головы на здоровую", тем самым освобождая себя от Ответственности перед МироЗданием. Они Душу, которая закончила свою инкарнацию, убеждают в том, что она якобы "неправильно" жила в прошлой жизни и должна заново, уже в следующем воплощении, отрабатывать ошибки, по сути чужие грехи.
|